主营业务:聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,依托DEL技术(包括DEL库的设计、合成和筛选及拓展应用)、基于分子片段和三维结构信息的药物设计(FBDD/SBDD)技术、基于寡核苷酸的药物研发平台(OBT)、靶向蛋白降解平台相关技术(TPD)四大核心技术平台及公司其他关键新药研发能力(药物化学、计算科学/AI、体外体内生物学评价、药物代谢学,分析化学,药学研究等),打造新药发现与优化的国际领先的研发体系
经营范围:为药物研发并提供技术咨询、技术转让、技术服务(依法须经批准的项目,经相关部门批准后方可开展经营活动)。
成都先导药物开发股份有限公司(上海证券交易所股票代码:688222.SH,股票名称:成都先导)致力于打造国际领先的创新型生物医药企业,总部位于中国成都,在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司。
公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化,着力打造了国际领先的DNA编码化合物库技术(DEL)平台,并拓展了基于分子片段和三维结构信息的药物设计技术(FBDD/SBDD)、基于寡核苷酸的药物研发技术(OBT)和靶向蛋白降解技术(TPD)的核心技术平台;同时,公司正在建设DEL+AI+自动化DMTA(设计-合成-测试-分析)分子优化能力平台,以期加速临床前候选药物发现及优化过程。
通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让以及远期的药物上市等多元化的商业模式,成都先导与全球数百家制药公司、生物技术公司、化学公司、基金会以及科研机构建立了合作。
目前,公司有多个内部新药项目处于临床及临床前不同阶段。
作为新药源头发现的平台型研发企业,成都先导长期以来为全球客户提供针对各类靶点、处于不同研发阶段且具备可专利性的新分子实体,2026年上半年,随着全球创新药产业的发展,全球合作伙伴对多样化新型分子的需求日益增长,有力驱动了公司各板块业务的增长,报告期内,公司实现营业收入34,597.91万元,同比增长52.41%;实现归属于母公司所有者的净利润8,067.53万元,同比增长61.21%;实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润7,698.47万元,同比增长42.80%;经营活动产生的现金流量净额12,104.64万元,同比增长9.44%。
商业方面,DEL作为公司的基石业务报告期内保持了强劲增长,实现营业收入16,569.45万元,同比增加62.14%,其中,公司获得IP转让及里程碑费合计约3,700万元。
今年以来,面对不同客户的市场需求,公司的DEL相关的定制库和筛选业务更加灵活和多元化,DEL库定制向多样性定制库进展强势(如类环肽类库、分子胶库等),收入明显增加;与此同时,英国子公司进一步巩固了FBDD/SBDD平台的稳步发展,来自FBDD/SBDD板块的收入8,509.15万元,同比增长30.43%,主要业务收入实现稳步增长的同时也有部分客户项目取得阶段性进展,实现对应里程碑收入;OBT板块实现收入5,402.93万元,同比增长94.03%,受益于核酸药物市场的持续活跃,报告期内公司在上游核苷单体合成与序列设计、中游递送技术差异化开发、下游CMC服务等环节的业务均实现增长,同时小核酸一站式项目收入亦实现同比增长,共同驱动板块整体收入显著增加。
TPD板块从2025年开始积极探索多种临近诱导药物分子的开发路径,报告期内各个研发项目进展顺利,符合与合作伙伴约定的交付成果,逐步实现向一站式研发项目商业化模式转型,报告期内实现收入845.66万元,同比增长12.25%。
此外,公司在2025年底通过增资控股摩熵智能将其纳入成都先导合并报表范围,摩熵智能专注于生命科学领域数据系统开发和咨询解决方案服务,除了为成都先导提供在结构化数据资源与数据处理技术,增强公司内外部研发数据的整合与应用能力,助力内部知识体系的持续建设以外,摩熵智能在报告期内实现数据服务板块(DataSer)收入1,543.52万元。
研发部分,报告期内,公司研发投入4,489.77万元,同比增长55.85%,占营业收入的12.98%。
报告期内,母公司持续稳步推进技术平台升级和自研管线研发进度,保持持续的技术创新能力。
成都先导的DEL库在继续丰富经典杂环小分子化合物库的同时,将库类型扩展到共价化合物库、分子胶库、分子片段化合物库、类环肽/多肽化合物等,为追踪创新药前沿研究的制药企业和生物技术公司提供独特的新分子实体。
报告期内,成都先导已建成基于DEL技术的类环肽创新平台,库容规模超5,000亿分子,为针对复杂靶点的苗头化合物发现提供了更加广阔的化学空间。
第一,区别于mRNA展示和噬菌体展示等传统展示技术,DEL技术能够高效引入非天然氨基酸作为分子砌块。
截至目前,类环肽DEL库已囊括超过1,500种非天然氨基酸,显著拓展了环肽的结构多样性。
第二,在环化策略方面,成都先导开发了十余种不同类环肽的环化方式,涵盖侧链交联、硫醚键、酰胺键、碳-碳键、杂环形成等多种化学连接类型,部分成果已发表两篇同行评议研究论文(OrganicLetters,2024,26,10640;BioconjugateChemistry,2025,36,2336)。
第三,该平台的类环肽分子环内氨基酸个数覆盖3至15个,分子类型涵盖小环肽、中环肽、大环肽及双环肽。
第四,在应用层面,类环肽分子既可作为递送载体用于核素和小核酸的靶向递送,也可用于开发口服环肽药物,并可作为双功能抗体的替代方案。
截至目前,该平台上最快的项目从靶点提名到临床前候选化合物(PCC)确认仅用时8个月。
第五,除DEL库构建与筛选外,成都先导初步搭建了类环肽的高通量合成、优化及评价平台,并基于多个项目解析了靶点-类环肽的结构信息,以指导分子的理性优化。
第六,围绕分子优化,公司已建立自有类环肽数据库及人工智能技术平台,目前已积累近9,000个类环肽分子的数据。
成都先导开发了高通量肽合成方法和logP测试方法,相关成果发表于《MedicinalChemistryResearch》。
在AI建模方面,预印版发布了面向类环肽的CycWeave框架(《CycWeave:ARationalToken-FreeDual-ViewGraphFrameworkforCyclicPeptidomimeticsModeling》,https://doi.org/10.26434/chemrxiv.15001512/v1),该框架通过同时建模原子级和片段级图结构,在膜渗透性预测和DEL富集建模任务中均取得了优于传统方法的性能。
此外,团队已开发多个模型用于类环肽透膜性预测,为药物化学优化提供有效指导。
除了成都先导自有特殊E3配体DEL库以外,报告期内公司完成了多个针对分子胶这类新型分子形态的关键DEL库的设计和合成。
同时,Vernalis与SGC基于LIGAND-AI联盟所作的合作进展顺利,LIGAND-AI是一项为期五年的国际公私合作项目,汇集9个国家的18家合作伙伴,旨在对数千种人类蛋白开展大规模小分子筛选,生成并开放高质量、AI就绪的蛋白质–配体相互作用数据,推动AI模型在苗头化合物发现、结合构象预测及构效关系分析中的开发与验证,加速开放、数据驱动的早期药物发现。
报告期内,成都先导启动小核酸原料药第二条生产线建设,并在《TheInnovationDrugDiscovery》中发表了小核酸的综述性文章《Therapeuticoligonucleotidesrevisited:FocusonsiRNAandantisensetechnologies》,体现了成都先导在小核酸药物开发领域的前瞻性。
同时,公司基于已有基础,开发了多种核酸递送系统,具有自主知识产权,用于潜在的肝靶向及肝外系统靶向等。
TPD部分,除了构建多个分子胶库,并且成功完成了基于DEL筛选分子胶的技术验证,突破解决了分子胶早期发现中缺乏高效筛选的痛点,为后续针对难成药靶点(如转录因子)的分子胶药物拓展储备了前沿筛选能力。
公司自研新型CRBN配体已成功支持多个PROTAC项目进入体内药效研究阶段,在降解活性、靶点选择性及口服生物利用度方面均表现优异,为公司开发差异化PROTAC药物奠定了工具分子基础;RIPTAC完成多维度新型TP-EP(靶蛋白-必需蛋白)配对探索与验证,拓宽了平台的应用边界,并建立覆盖分子设计到药代评价的完整研发流程。
自研管线部分,报告期内,HG146已经完成与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通交流,正在根据CDE的建议制定关键临床计划,明确后续的开发与注册申报路径,其他适应症的开发正在推进中。
在创新储备方面,依托公司的CPM和HAILO平台优势,快速完成新药项目HG254从立项(2025年第四季度立项)到PCC确认,目前正按计划开展IIT(Investigator-InitiatedTrial)研究。
此外,公司其余自研管线均按既定节点稳健推进,整体研发梯次清晰、节奏可控。
公司自主研发的“DEL+AI+自动化”一体化分子优化平台HAILO平台(High-throughputAI-drivenLeadOptimization)进展如下:1、目前,历史数据系统化治理及HANDS优化迭代工作正有序推进;持续完善HAILO平台,夯实数据底座与工具链基础,赋能更多研发项目。
截至报告期末,公司已完成DEL数据基础架构的升级重构,同时适配自动化平台的数据采编体系,实现项目级内部研发数据与外部公开信息的定时同步,为核心数据标准化治理与资产沉淀奠定基础。
公司持续优化迭代AI智能体HANDS(HitGenAIeNabledDrugdiscoveryaSsistant),使其具备数据连接、模型封装与工具加载能力,构建无缝衔接的AI驱动设计流程,实现从DEL苗头化合物发现到候选药物的闭环,支撑AI应用在项目上的快速落地。
2、启动类环肽的AIDD平台,项目方面获得活性显著提升的化合物,实现多个商业项目的加速与赋能。
3、支持多个RIPTAC项目,对RIPTAC管线项目完成多轮DMTA(设计-合成-测试-分析)优化。
发行人前身先导有限系2012年2月22日由华川集团与蒲丰年共同出资设立的有限责任公司。
2012年1月31日,成都市工商行政管理局核发(成)登记内名预核字2012第001331号《企业名称预先核准通知书》,核准的企业名称为“成都先导药物开发有限公司”。
2012年2月21日,信永中和会计师事务所有限责任公司成都分所出具XYZH/2011CDA3093号《验资报告》,经审验,截止2012年2月16日,先导有限(筹)已收到华川集团、蒲丰年缴纳的注册资本(实收资本)合计22,361,150元,均以货币出资;其中,华川集团实际缴纳出资额15,972,250元,蒲丰年实际缴纳出资额6,388,900元。
根据《验资复核报告》,先导有限股东已按照股东会决议和公司章程及时、足额缴纳认缴的注册资本。
2012年2月22日,成都市工商行政管理局向先导有限核发了注册号为510109000239125的《企业法人营业执照》。
2019年2月26日,成都市工商行政管理局核发(川市监成)名称变核外字[2019]76号《企业名称变更核准通知书》,核准的企业名称为“成都先导药物开发股份有限公司”。
2019年3月8日,先导有限董事会作出决议,同意终止原公司章程、《合资合同》以及公司与原公司股东签署的所有其他相关投资协议,以2018年11月30日为股改基准日将先导有限整体变更为股份公司。
2019年3月8日,先导有限13名股东签署《关于发起设立成都先导药物开发股份有限公司发起人协议》,一致同意以先导有限净资产折股整体变更的方式共同发起设立股份公司。
2019年3月24日,JINLI(李进)、华博器械、聚智科创、东方佳钰、钧天投资、腾澜生物、巨慈有限、渤溢新天、丹青投资、鼎晖新趋势、钧天创投、长星成长、中岭燕园作为发起人召开发行人创立大会,以经德勤审计的截至2018年11月30日的先导有限账面净资产402,644,120.92元为基础,按照1:0.894089796的比例折合为股份公司股本,计36,000万股,每股面值1元,剩余金额42,644,120.92元计入股份公司的资本公积。
根据中天华2019年3月8日出具的中天华资评报字[2019]第1100号《成都先导药物开发有限公司拟股份制改制项目资产评估报告》,先导有限截至2018年11月30日经评估的净资产值为57,102.87万元。
2019年3月25日,先导有限取得蓉高新外资备201900029号《外商投资企业变更备案回执》。
2019年3月26日,发行人领取了成都高新区市场和质量监督管理局核发的统一社会信用代码为91510100590230753C的《营业执照》。